Uma equipe de pesquisa da Universidade de Ciência e Tecnologia de Wuhan (WUST, na sigla em inglês) desenvolveu recentemente um novo sistema de entrega direcionada para enviar ferramentas de edição gênica para as células. As ferramentas localizam com precisão o vírus HIV e cortam seu genoma em fragmentos, alcançando assim uma cura funcional, informou o China Science Daily na terça-feira.
Os métodos atuais de tratamento do HIV incluem a amplamente utilizada terapia de coquetel, bem como abordagens emergentes tais como a terapia com células imunológicas e a terapia gênica. A terapia de coquetel visa suprimir a replicação viral ao máximo, melhorando a qualidade de vida e as taxas de sobrevivência dos pacientes. No entanto, não pode erradicar o vírus.
A terapia com células imunológicas só pode identificar e eliminar células que estão replicando ativamente o vírus, deixando as células infectadas dormentes inalteradas. Terapias gênicas existentes, como as que usam vírus adeno-associados como vetores de entrega, apresentam deficiências como baixa capacidade de direcionamento e toxicidade devido a doses excessivas.
Para o estudo da WUST, cujos resultados foram publicados na revista Molecular Therapy, uma equipe liderada por Gu Chaojiang inventou o sistema de entrega CRISPR-Cas12a (EMT-Cas12a) mediado por exossomos baseado em exossomos modificados.
Exossomos são pequenas vesículas secretadas pelas células, carregando informações biológicas como proteínas e RNA, e atuam como mensageiras entre células. Cas12a - frequentemente chamada de "tesoura genética" - é uma ferramenta de edição genética capaz de cortar DNA com precisão.
A nova terapia utiliza exossomos para transportar Cas12a para dentro das células, localizando com precisão o vírus HIV, incluindo o HIV latente, e destrói seu genoma, alcançando uma cura funcional para a AIDS. Ele oferece vantagens como forte capacidade de alvo, um alto nível de segurança e a capacidade de realizar múltiplos cortes colaborativos.
Em experimentos envolvendo camundongos infectados pelo HIV e amostras de sangue coletadas de pacientes com AIDS, a terapia demonstrou potentes capacidades de eliminação viral e reconstituição imunológica. Em um grupo experimental, a eliminação completa do vírus foi alcançada em dois de cada três camundongos.
A terapêutica passou pela revisão da ética médica e entrou no estágio da pesquisa clínica, de acordo com os pesquisadores.